2021年11月，一場“靈魂砍價”讓“脊髓性肌萎縮癥”（簡稱SMA）患者得到社會更多關注。記者獲悉，今年3月，新版國家醫(yī)保藥品目錄正式實施，剛剛進入目錄的SMA口服藥按照最新醫(yī)保價格執(zhí)行。這意味著，SMA患者在“靈魂砍價”所談判的注射藥物基礎上，有了更便利的口服藥這一新選擇。

醫(yī)生正在配制“利司撲蘭口服藥”。

　　近日，福建醫(yī)大附屬第一醫(yī)院多學科專家為5歲女孩小倩（化名）開出該院第一份執(zhí)行醫(yī)保價格的SMA口服藥物處方。小倩的治療費用從一個月4萬余元降至300多元。

　　小倩9個月大時，家人就發(fā)現(xiàn)她渾身沒力氣，雖然可以靠坐，但翻身很困難，也不會爬。輾轉了多家醫(yī)院，在附一醫(yī)院通過基因檢測，小倩被確診為“脊髓性肌萎縮癥”。

　　此后，小倩一直在該院兒科定期接受疾病藥物修正治療及運動康復治療。“孩子越早治療效果越好，我們一直在關注SMA口服藥物，今年終于迎來它納入醫(yī)保的好消息。”小倩的媽媽高興地說。

　　為確保SMA患者盡早用上納入醫(yī)保后的“利司撲蘭口服藥”，附一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科、兒科、藥學部、信息中心、醫(yī)保辦等部門積極協(xié)調(diào)，溝通藥品申購及發(fā)放流程，對內(nèi)建立綠色通道，梳理各項工作職責，保證該藥準確、快速到達SMA患者手中。

　　由于該藥品必須由醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士配制后分發(fā)，兒科神經(jīng)組曾甲斌主治醫(yī)師在給藥前多次采用模擬藥瓶進行藥物配置演練，保證該口服溶液調(diào)配的準確性與清潔度。近日，小倩在附一醫(yī)院順利用上口服藥物，經(jīng)觀察用藥后，沒有異常反應。

　　據(jù)了解，SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。發(fā)病率為存活新生兒中的萬分之一，每年國內(nèi)新增約1000例患者，約80%的患者會在出生后18個月內(nèi)起病。重癥SMA患兒如不進行有效治療，多數(shù)會在2歲內(nèi)夭折。

　　面對SMA，預防比治療更重要。對于有SMA家族史的新生兒，盡早進行基因檢測明確診斷，在臨床發(fā)生癥狀前干預，可以使SMA患兒獲得接近正常兒童的運動功能發(fā)育；對于已出現(xiàn)SMA癥狀的疑似患者，建議盡早接受基因檢測，減少誤診、漏診，為后續(xù)盡早開啟疾病修正治療爭取時間。（記者 朱丹華 通訊員 夏雨晴/文 醫(yī)院供圖）