福建醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科醫(yī)生為萌萌作用藥評估。記者 張靜雯 攝

　　2022年1月，對于脊髓性肌萎縮癥（SMA）等罕見病患者來說，這不僅是新一年的啟程，更是他們新的治療命運的開始。

　　“每一個小群體都不應該被放棄。”隨著2021年國家醫(yī)保藥品目錄正式公布，醫(yī)保談判專家與藥企代表“靈魂砍價”的視頻走紅網(wǎng)絡，談判中，醫(yī)保談判專家真切的話語令人動容。2021年，7個罕見病藥品經(jīng)“靈魂砍價”談判成功，價格平均降幅達65%，這也是自2018年國家醫(yī)保目錄實施動態(tài)調(diào)整機制后，罕見病用藥被納入最多的一次目錄調(diào)整。

　　1月起，福建省全面執(zhí)行2021年版國家醫(yī)保藥品目錄，意味著“靈魂砍價”的國家醫(yī)保談判藥品正式在閩落地。此次醫(yī)保目錄的調(diào)整，將給我省不少患者送去“救命禮物”。

　　“現(xiàn)在我們用得起藥了”

　　“感謝國家的好政策，讓我們看到了希望。”7日晚8時許，來自福清的5歲SMA患者萌萌收到了新年“救命禮物”——在福建醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科、小兒科、麻醉科、藥劑科等多學科專家的通力合作下，不到20分鐘，萌萌順利完成了諾西那生鈉的第一針注射。

　　萌萌被推出手術室的那一刻，她的家人喜極而泣。“現(xiàn)在我們用得起藥了，希望孩子打了針后更有力量，能一天天好起來，和正常孩子一樣上學、玩耍。”萌萌的姑姑陳女士激動地說。

　　2016年出生的萌萌皮膚白皙、眼神伶俐，看上去與常人無異。陳女士說，萌萌可以跟著醫(yī)生的指令完成移動紙杯、畫畫、開關按鈕等簡單的手部動作，卻無法獨自站立、行走。

　　早在1歲左右，萌萌就出現(xiàn)了SMA的早期征兆。“最開始發(fā)現(xiàn)她只能坐著，沒辦法爬，完成不了大動作，但別的方面和正常孩子沒什么差別。”陳女士說，家人帶著孩子看了幾家醫(yī)院，都沒有查出孩子行為動作發(fā)育異常的具體原因，直到2020年7月，通過基因檢測才被確診為SMA（Ⅱ型）。

　　SMA是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類的罕見病，會導致嚴重肌肉無力，最終喪失行走能力，出現(xiàn)呼吸肌無力，甚至可能導致呼吸衰竭而死亡。

福建醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院多學科專家團隊采用鞘內(nèi)注射的方式為萌萌注射諾西那生鈉。記者 張靜雯 攝

　　“該病患者需終生用藥，以萌萌為例，63天內(nèi)需要注射4針，此后每4個月注射1針。”附一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任陳萬金說，2019年，全球首個SMA治療藥物“諾西那生鈉”注射液在中國獲批上市，每針價格近70萬元。面對如此高昂的價格，包括萌萌在內(nèi)的絕大多數(shù)SMA患者只能望“藥”卻步。

　　希望的曙光來了。省醫(yī)保局有關負責人介紹，去年底，經(jīng)過8輪談判，諾西那生鈉注射液以每針3萬多元的價格進入新版醫(yī)保藥品目錄，不僅價格更低，還可以納入醫(yī)保報銷。

　　陳萬金認為，用藥價格大幅度下降后，使用罕見病藥品的患者覆蓋面更廣。目前，福建已登記SMA病例100余例，其中，強烈希望注射該藥品的病例近50例，且數(shù)據(jù)仍在不斷增加。

　　除了SMA患者外，還有更多的罕見病患者能在新年收到“救命禮物”。省醫(yī)保局有關負責人介紹，今年醫(yī)保目錄調(diào)整中重點考慮罕見病等重大疾病治療用藥，已將血友病、肺動脈高壓、亨廷頓舞蹈癥、肌萎縮側索硬化、C型妮曼匹克病等罕見病用藥納入醫(yī)保目錄，并通過準入談判大幅下降藥價。在國家2021版醫(yī)保藥品目錄中，又納入了治療多發(fā)性硬化的氨吡啶緩釋片、治療法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等多款剛上市不久的7個罕見病藥物，“每一個小群體都不應該被放棄”的堅定承諾照進了現(xiàn)實。

　　“藥能買到，錢能報銷”

　　“這里能買到司庫奇尤單抗注射液嗎？能刷醫(yī)保報銷嗎？”得到店員的肯定答復后，王強國（化名）安心地將醫(yī)保卡交到了莆田市鷺燕大藥房荔能店的執(zhí)業(yè)藥師手中。

　　王強國是一名強直性脊髓炎患者。近日，他在聯(lián)勤保障部隊第九〇〇醫(yī)院莆田醫(yī)療區(qū)就診，醫(yī)生為其開具的處方中包含司庫奇尤單抗注射液。“醫(yī)生說這款藥物醫(yī)院沒有現(xiàn)貨，可以把處方流轉到‘雙通道’電子處方平臺，自己去定點藥店購買，一樣能享受醫(yī)保報銷。”他說。

　　離開醫(yī)院后，王強國打開了閩政通賬戶，通過醫(yī)療保障頻道的流轉藥品查詢欄目，了解到距離自己最近的莆田市鷺燕大藥房荔能店有售司庫奇尤單抗注射液，于是馬上趕到店里購買。

　　莆田市鷺燕大藥房荔能店執(zhí)業(yè)藥師陳雪香說，王強國購買的司庫奇尤單抗注射液是“雙通道”藥品，2支一共2376元，醫(yī)保報銷了1520元，個人自費760元，在藥店購藥和在就診醫(yī)院購藥的報銷政策相同。

　　“以前醫(yī)院沒有藥品時，到藥店購買只能自費，現(xiàn)在有了‘雙通道’政策，能報銷了，省下了1000多塊錢，太好了。”王強國感慨地說。

廈門市婦幼保健院醫(yī)生為脊髓性肌萎縮癥患兒注射諾西那生鈉。記者 林澤貴 通訊員 夏一保 攝

　　“救命藥”是國家醫(yī)保談判藥品，醫(yī)院沒有賣，到藥店買卻不報銷，怎么辦？這一問題困擾著不少參保群眾，也讓醫(yī)生時常在診治時進退兩難。為破解這一民生痛點，“雙通道”管理機制應運而生。

　　據(jù)介紹，“雙通道”是指通過定點醫(yī)療機構和定點零售藥店兩個渠道，滿足談判藥品供應保障、臨床使用等方面的合理需求，并同步納入醫(yī)保支付的機制。

　　2021年11月，國談藥品“雙通道”管理機制在我省落地實施，首批共有32種藥品納入“雙通道”管理。2021年12月底，省醫(yī)保局、省衛(wèi)健委在《關于加快2021年國家談判藥品落地的通知》中，明確2021版國家醫(yī)保藥品目錄中新增的67種談判藥品全部納入“雙通道”管理范圍。

　　“納入‘雙通道’管理的藥品均為臨床價值高、患者急需、替代性不高，適合定點醫(yī)療機構門診和定點零售藥店渠道供應保障，原則上通過談判機制納入醫(yī)療保險支付范圍的藥品。‘雙通道’處方流轉的審核有非常嚴格的流程，患者必須經(jīng)過專業(yè)醫(yī)師評估后方可申請，流轉處方要經(jīng)過醫(yī)療機構和零售藥店的雙重審核。”省醫(yī)保局有關負責人表示，“雙通道”增加藥品供應渠道和患者的用藥選擇，提升了談判藥品服務的可及性，讓參保群眾“藥能買到，錢能報銷”。

　　截至2021年底，共有18家定點醫(yī)療機構和71家零售藥店對接處方流轉中心，共流轉處方586張，藥品銷售額233萬元，醫(yī)保統(tǒng)籌基金支付151萬元。